Pacientai vis dar turi galimybę dalyvauti SELICA-V klinikiniame tyrime
Veinheimas, Vokietija, 2014 m. gegužė. Naujagimiai ir vaikai iki penkerių metų amžiaus, kuriems diagnozuotas ornitino transkarbamilazės (OTC), karbamoilfosfato sintetazės (CPS)-1 arba arginino sukcinato sintetazės (ASS) nepakankamumas (citrulinemija 1 tipo) vis dar turi galimybę dalyvauti kepenų ląstelių tyrime SELICA V1. Šio atviro, perspektyvinio daugiacentrio klinikinio tyrimo tikslas – įrodyti kepenų ląstelių terapijos saugą ir efektyvumą gydant vaikus, kuriems diagnozuoti minėti įgimti šlapalo ciklo defektai. Preliminari tyrimo duomenų, kurie šiuo metu pristatomi Fuldoje (Vokietija) vykstančiame metiniame Vaikų metabolinių sutrikimų asociacijos (APS) susitikime, analizė rodo tikėtiną kepenų ląstelių terapijos pacientams naudą. „Šie pradiniai duomenys įkvepia mus 2014 metais tęsti tyrimą ir galimybę laimėti laiko, kol, be kita ko, būtų galima atlikti kepenų persodinimo operaciją, suteikti didesniam sunkiai sergančių vaikų skaičiui“, - teigia pagrindinis tyrimo tyrėjas prof. dr. Georg F. Hoffmann iš Heidelbergo universitetinės vaikų ligoninės.
Paraišką dėl kepenų ląstelių terapijos patvirtinimo Cytonet Europos vaistų agentūrai (EMA) pateikė 2013 metų gruodį.
|
1 Kepenų ląstelių taikymo sauga ir efektyvumas
Apie šlapalo ciklo defektus ir kepenų ląstelių terapiją
Šlapalo ciklo defektai – tai sunkūs ir pavojų gyvybei keliantys amoniako (NH3) metabolizmo kepenyse sutrikimai. Tai, be kita ko, yra karbamoilfosfato sintetazės-1 (CPS I) nepakankamumas, N-acetilglutamato sintetazės (NAGS) nepakankamumas, ornitino transkarbamilazės (OTC) nepakankamumas, arginino sukcinato sintetazės (ASS) nepakankamumas, taip pat vadinamas citrulinemija, arginino sukcinato liazės (ASL) nepakankamumas ir arginazės-1 nepakankamumas (hiperargininemija). Šlapalo ciklo defektai atsiranda, kai netinkamai veikia įvairūs fermentai, dalyvaujantys amoniako (NH3) detoksikacijos procese. Nuo šios ligos kenčiančių žmonių organizme neurotoksinas NH3 nėra metabolizuojamas iki šlapalo, kad paskui būtų pašalintas iš organizmo. Vietoj to jis kaupiasi kraujyje ir audiniuose ir, atsižvelgiant į ligos ūmumą, gali sunkiai pažeisti nervų sistemą ir smegenis ar net sukelti mirtį. Negydant šlapalo ciklo defekto, normaliai fiziškai ir protiškai vystytis vaikams yra beveik neįmanoma. Vienintelė naujagimiams šiuo metu prieinama gydomoji priemonė – visų kepenų arba jų skiltelės persodinimas – yra itin problemiška, o tinkamų donorų organų pasitaiko retai, todėl pastaraisiais metais buvo tirtas ir plėtotas gydymas hepatocitais, kurie išskiriami ir paruošiami iš persodinimui netinkamų donorų kepenų. Šiame projekte Cytonet glaudžiai bendradarbiauja su pirmaujančiais tarptautiniais naujagimių ir vaikų metabolinių ligų centrais. Galutinis tikslas yra veiksmingai kompensuoti metabolizmo defektą į sergančio vaiko vartų veną suleidžiant sveikas ir metaboliškai pajėgias žmogaus kepenų ląsteles. Projektą pagal kompetencijos grupių konkurencijos („Cluster of Excellence competition“) programą finansuoja Vokietijos federalinė švietimo ir mokslinių tyrimų (BMBF) ministerija. Cytonet yra aktyvi Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN) grupės, kuri 2008 metais buvo pripažinta ląstelinės ir molekulinės medicinos kompetencijos grupe, partnerė.
Apie Cytonet
Cytonet Group – tai tarptautinė biotechnologijų įmonė, šiuo metu turinti 60 darbuotojų ir centrus Veinheime (Vokietija), Heidelberge (Vokietija) ir Dareme (Šiaurės Karolina, JAV). Naudodama specialiai paruoštas žmogaus ląsteles, įmonė kuria ir gamina ląstelių terapijos preparatus. Šie preparatai yra daugelio ligų esamų gydymo būdų, kaip antai organų persodinimo, alternatyva; jie taip pat užtikrina, kad ligonis išgyventų, kol bus atlikta persodinimo operacija. Kepenų ląstelių terapijoje, kurią vysto Cytonet, naudojama sudėtinga procedūra, kurios metu iš donorų kepenų, kurios netinka persodinimui, kruopščiai išskiriamos ir paruošiamos ląstelės. Vykdomųjų direktorių pareigas eina dr. dr. Wolfgang Rüdinger, dipl.-Kfm. Michael J. Deissner ir dr. Torsten Hombeck. Cytonet įsteigta 2000 metų balandį atskyrus Roche ląstelių terapijos padalinį. Kontrolinį įmonės akcijų paketą valdo Dietmar Hopp su šeima.
Ryšiai spaudai
Cramer-Gesundheits-Consulting GmbH
Postfach 11 07
65741 Ešbornas, VOKIETIJA
Kerstin Depmer tel. +49 (0) 61 96 / 77 66 – 117
Karin Jürgens tel. + 49 (0) 61 96 / 77 66 – 114